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- Vision: Heilung aller Kinder mit seltenen Erkrankungen - weltweit
- Etablierung einer globalen Allianz, um die genetischen Ursachen seltener Erkrankungen zur identifizieren und wirksame Therapien zu entwickeln, nach dem Motto erkennen – verstehen – heilen.
- Jedes Kind soll Zugang zur medizinischen Betreuung haben, unabhängig von ethnischen, weltanschaulichen, religiösen oder finanziellen Gesichtspunkten.